Malattie rare: La Gazzetta Ufficiale n. 283 del 27 Novembre riporta la Legge 10 novembre 2021 n. 175 “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”. Si tratta della prima legge dedicata alle Malattie Rare e ha come obiettivo quello di dare un ordine alla situazione del nostro Paese. Abbiamo commentato il testo e tutte le novità che ci attendono in futuro con la Professoressa Alessandra Servidori.

Legge n. 175/2021: cosa prevede il testo

Il testo della Legge n. 175/2021 prevede l’attuazione del Piano Diagnostico Terapeutico Assistenziale personalizzato; garantisce un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta; prevede che i farmaci orfani siano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni e disciplina le modalità di importazione di farmaci inclusi nei Piani personalizzati. Viene inoltre istituito un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti, ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi.

Dal 2022 aumenta anche il contributo delle aziende farmaceutiche al fondo nazionale a carico del SSN per l’impiego di farmaci orfani. Inoltre, viene concesso un incentivo fiscale fino a 200mila euro a soggetti pubblici e privati che svolgono o finanziano attività di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani.

Il Centro Nazionale per le Malattie Rare dell’ISS

Il testo conferma e rafforza le funzioni del Centro Nazionale per le Malattie Rare dell’ISS. Il Centro sarà sede del Registro Nazionale delle Malattie Rare. Le Regioni dovranno assicurare, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso di informazioni delle reti per le malattie rare al CNMR. L’obiettivo è quello di promuovere nuove conoscenze scientifiche ed effettuare un monitoraggio epidemiologico delle malattie rare. Inoltre, sarà possibile valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e orientare così la programmazione nazionale in tema di malattie rare.

Un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti, ai loro familiari e agli operatori sanitari verrà fortemente promossa. Analogamente, lo stesso accadrà per iniziative volte a sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare. Sarà necessario emanare decreti attuativi che coinvolgeranno gli organi tecnici dei Ministeri, ognuno per la sua competenza. All’interno della norma si fa riferimento ad una serie di decreti, regolamenti e accordi attraverso i quali sarà possibile dare concreta applicazione ad alcune delle disposizioni in essa contenute.

Le scadenze:

• ENTRO IL 10 FEBBRAIO – COMITATO NAZIONALE PER LE MALATTIE RARE – Secondo l’art. 6, il Ministero della Salute dovrà istituire il Comitato Nazionale per le Malattie Rare. Il Ministero dovrà inoltre disciplinarne le modalità di funzionamento, assicurando la partecipazione di tutti i soggetti portatori di interesse del settore. Il Comitato avrà funzioni di indirizzo e coordinamento, e definirà le linee strategiche delle politiche nazionali e regionali.

 

• ENTRO IL 12 MARZO – REGOLAMENTO DI ATTUAZIONE DEL FONDO DI SOLIDARIETÀ – Sempre secondo l’articolo 6, il Ministero del lavoro e delle politiche sociali, insieme ad altri soggetti, dovrà adottare, con proprio Decreto, il regolamento di attuazione relativo all’Istituzione del Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare. Solo quando il regolamento sarà pubblico sapremo come effettivamente sarà erogato questo fondo, se in modalità diretta o indiretta, se attraverso le Regioni o a livello centrale. Lo stanziamento effettivo è previsto già per il 2022. Per ora, però, sappiamo solo che l’articolo 6 destina tali risorse al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura ed assistenza delle persone affette da tali patologie, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con handicap riconosciuto con connotazione di gravità (ai sensi della Legge 104) e che necessitano di assistenza continua.

 

• ENTRO IL 12 MARZO IL PIANO MALATTIE RARE – L’art. 9 della Legge mira ad assicurare il costante aggiornamento del Piano Nazionale per le Malattie Rare – PNMR. Prevede che, con accordo da stipulare in sede di Conferenza per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome, sentiti il Comitato e il Centro nazionale per le malattie rare, ogni 3 anni deve essere approvato il PNMR con cui sono definiti gli obiettivi e gli interventi pertinenti nel settore. In sede di prima attuazione, il Piano dovrà essere adottato entro 3 mesi dall’entrata in vigore della legge stessa e dunque entro il 12 marzo 2022.

 

• ENTRO IL 12 MARZO L’ACCORDO TRA STATO E REGIONI PER LE AZIONI INFORMATIVE, con l’obiettivo di incentivare l’informazione e la comunicazione nell’ambito delle malattie rare e sensibilizzare l’opinione pubblica sul tema. Il Ministero della Salute, secondo quanto stabilito dall’articolo 14, è tenuto a promuovere azioni utili per assicurare una tempestiva e corretta informazione rivolta alle persone con malattie rare. Le modalità per assicurare quanto sopra indicato devono essere definite attraverso un accordo in sede di Conferenza per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome, entro 3 mesi, quindi entro il 12 marzo 2022. Contemporaneamente, i centri di coordinamento regionali e interregionali dovranno dotarsi di strumenti adeguati, al fine di fornire le informazioni necessarie relative alle Reti regionali ed interregionali e per orientare le persone con malattia rara rispetto alle offerte assistenziali organizzate da regioni diverse da quella di residenza.

 

• ENTRO IL 12 GIUGNO IL REGOLAMENTO RELATIVO AGLI SGRAVI FISCALI PER RICERCA E SVILUPPO. L’obiettivo è di favorire la ricerca finalizzata allo sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare e dei farmaci orfani. Ai soggetti pubblici o privati impegnati in questo tipo di attività o che finanziano progetti di ricerca negli ambiti sopra indicati è concesso, a decorrere dal 2022, un credito d’imposta pari al 65 per cento delle spese sostenute fino ad un importo massimo di 200.000 euro per ciascun beneficiario, nel limite complessivo di 10 milioni di euro annui.

Il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare

Di particolare importanza, l’articolo 6 prevede e disciplina l’istituzione del Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare. Il Fondo avrà una dotazione iniziale di un milione di euro annui a decorrere dall’anno 2022, per il finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura ed assistenza delle persone affette da tali patologie, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con handicap riconosciuto con connotazione di gravità (ai sensi della Legge 104) e che necessitano di assistenza continua.

Il Regolamento di attuazione

Il regolamento di attuazione dell’articolo 6 viene adottato, entro tre mesi dall’entrata in vigore della legge, con decreto del Ministro del lavoro e delle politiche sociali, di concerto con il Ministro della salute e con il Ministro dell’economia e delle finanze. Ciò previa intesa in sede di Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le Regioni, le province autonome di Trento e Bolzano, sentito l’Istituto nazionale della previdenza sociale.

Il regolamento disciplina, nei limiti della dotazione del Fondo, le misure dirette a:

• riconoscere benefici e contributi ai familiari ed a coloro che si prendono cura delle persone affette a malattie rare;
• garantire il diritto all’educazione ed alla formazione delle persone affette da malattie rare nelle scuole, assicurando che il piano terapeutico sia svolto anche in ambiente scolastico con il supporto necessario a tal fine;
• favorire l’inserimento lavorativo e la possibilità di mantenere una condizione lavorativa autonoma della persona affetta da malattia rara.

L’obiettivo è di introdurre interventi volti a favorire l’inserimento e la permanenza delle persone affette da malattie rare nei diversi ambienti di vita e di lavoro.

 

Alessandra Servidori